國衛院攜手武田藥品 開發罕見疾病藥物

國家衛生研究院攜手武田藥品,致力於罕見疾病、神經發育、癌症等疾病之進一步瞭解及早期檢測,此項合作研究旨在擴大造福患者的藥物研發,及精準醫療之廣泛應用。

國家衛生研究院與武田藥品(Takeda Pharmaceutical Company Limited)合作,簽訂合作備忘錄,致力於罕見疾病、神經發育、癌症等疾病之進一步瞭解及早期檢測,此項合作研究旨在擴大造福患者的藥物研發,及精準醫療之廣泛應用。

國衛院攜手武田 建立亞洲人種疾病基因資料庫

國衛院表示,此次與武田藥品之攜手合作,是政府推動生醫產業發展的重要里程碑,未來,雙方亦將合作建立亞洲人種疾病基因資料庫,共同推動台灣生技醫藥產業發展。
根據台灣武田藥品,其在台成立58年,它是一家以價值為基礎,以研發為導向的全球生物製藥領導者,致力於研發並提供改善人類健康的創新治療,並依據其對病患、員工和全球環境的承諾為準則。台灣武田藥品董事長暨總經理浅野元強調,台灣武田藥品將持續引進創新藥物,為罕見病患者提供更好的生活品質。

國衛院要建立亞太生醫矽谷 發展精準醫療

國家衛生研究院執行之「亞太生醫矽谷精準醫療旗艦計畫」,響應「5+2產業創新計畫」,四年有成,推廣四大範疇:

(1)  推動疾病全基因體定序

(2)  實踐精準醫療

(3)  改善台灣地區民眾健康

(4)  促進台灣生物醫藥產業發展

旗艦計劃已經建置國家級高通量之次世代基因體定序設施,並且與國家高速網絡和計算中心以及Illumina公司合作,開發了龐大的台灣病患基因體序列資料庫,為實踐精準醫療奠定了良好基礎,並藉此開發針對罕見疾病和癌症的未來臨床系統和分子診斷,這些進步對疾病的精確診斷很重要。目前,旗艦計畫發展之基因體分析程序,對罕見病的診斷率高達七成。

首要瞄準法布瑞氏症 台灣男性發病率1,250分之一

國家衛生研究院與武田藥品之合作,首先佈局在法布瑞氏症(Fabry disease)。法布瑞氏症是一種X染色體基因異常的性聯遺傳罕見疾病,其病因為體內負責製造α-半乳糖苷酵素(α-galactosidase A)的基因發生突變所引起。國際上法布瑞氏症的發生率在50,000-60,000分之一之間,而台灣人帶有好發的基因位點,在新生兒篩檢中,男性的發生率為1,250分之一。因為X染色體基因異常,男性發病率較高。法布瑞氏症在兒童或青少年時期即出現臨床症狀,典型患者會有手或腳部的間歇性疼痛,成年後則出現心臟、腦血管、腎臟病變,為造成死亡的主因,由於常見的臨床症狀為四肢疼痛或心室肥大,被誤診的機率很高。臨床上除了針對症狀治療,也有三種針對法布瑞氏症的治療藥物,包括兩種酵素替代療法。目前此三種藥物皆由衛生福利部依『罕見疾病防治及藥物法』,列入罕病用藥給付品項中。

台灣罕病基因體研究 邁入藥物研發階段

國家衛生研究院與國際定序大廠Illumina結盟,奠定亞洲地區的族群基因體科學(population genomics)基礎。在「5+2產業創新計畫」支持下,國家衛生研究院以公私夥伴關係(Public-Private-Partnership, PPP)模式推動產學合作,建立台基盟生技公司(TGIA, Inc.),串連旗艦計畫建立之臨床合作網絡,經營「亞太生醫矽谷」產業聚落。台灣之罕病基因體研究漸趨成熟,已經邁入藥物研發階段。

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